AAV能实现基因更快地表达，你知道吗？

一、AAV简述

腺相关病毒（AAV）属微小病毒科依赖病毒属，是一种线性无包膜的单链DNA病毒，基因组大小4.7kb左右，直径在20-26nm的正二十面体。重组腺相关病毒（rAAV）作为目前广泛使用的基因转导及基因治疗的工具，能将外源基因转导到分裂细胞及终末分化的细胞中，并维持基因的相对长效表达。重组腺相关病毒（rAAV）由于其安全性、低免疫原性、无致病性等特点受到人们的青睐，且已被广泛用作体内研究和基因治疗的理想载体。

二、双链AAV（ScAAV）优势

腺相关病毒为单链DNA病毒（ssAAV）, 必须首先完成单链基因组向有转录活性的双链形式的转变，然后才能开始表达，这一过程限制了AAV载体介导的基因转导，并直接影响病毒的感染效率。自身互补双链 DNA 的腺相关病毒( sc AAV)能够克服这一限制，不需要经历一个由单链变为双链的过程，也就是说，双链AAV病毒进入细胞后，可以直接表达，并且表达时间更快，表达水平更高。

三、维真scAAV质粒系统

维真生物现推出scAAV质粒系统，能够更快更强的实现目的基因的表达，并能够提供多种血清型的AAV病毒供客户选择。

附：文献分享：

Self-Complementary Adeno-Associated Virus Vectors Improve Transduction Efficiency of Corneal Endothelial Cells.

研究内容：在CEC基因治疗中，ssAAV2与ScAAV2的转导效率的比较；

研究方法：通过体内外实验探究二者在基因转导效率上的差异；

研究结果：

1、不同剂量的ssAAV2与ScAAV2，分别感染HCEC-12细胞，流式细胞术检测，结果显示ScAAV2组中GFP的表达要明显多于ssAAV2组；

图1. 流式细胞术检测HCEC-12 细胞中GFP表达

2、不同剂量的ssAAV2与ScAAV2，分别感染HCEC-12细胞，激光共聚焦检测得到的结果与上述结果一致；

图2. 激光共聚焦检测ssAAV2与ScAAV2感染的HCEC-12细胞中GFP表达

3、将ssAAV2与ScAAV2分别感染人供体角膜，激光共聚焦结果显示ScAAV2组中GFP的表达要明显多于ssAAV2组。

图3. 激光共聚焦检测人供体角膜中GFP的表达