来自京都大学iPS细胞研究和应用中心(CiRA)的研究人员证实,可以利用诱导多能干(iPS)细胞来纠正导致杜氏肌营养不良(DMD)的基因突变。
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来自京都大学iPS细胞研究和应用中心(CiRA)的研究人员证实,可以利用诱导多能干(iPS)细胞来纠正导致杜氏肌营养不良(DMD)的基因突变。这项发表在《Stem Cell Reports》杂志上的研究,用实例演示了如何利用诸如CRISPR和TALEN一类的工程核酸酶,来编辑由DMD患者皮肤细胞生成的iPS细胞的基因组。这些细胞随后分化为了骨骼肌,在这些肌肉中导致DMD的突变消失了。
DMD是由dystrophin基因中一种功能缺失突变所引起的严重肌肉退行性疾病。每3500名男孩中就有一人发病,患者通常到成年早期即死亡。当前除了姑息疗法患者能够获得的治疗非常少。获得人们关注的一种选择方案就是借助于TALEN和CRISPR来进行基因组编辑。这些酶已迅速成为分子生物学中的宝贵工具。它们使得科学家们能够在特异位点切割基因,然后改变残留部分生成他们感兴趣的基因组序列。然而,可编程的核酸酶并非无懈可击,它们往往会错误地编辑与靶序列相似但又存在几个碱基对差异的序列,由于有导致有害突变的可能性,使得它们无法可靠地应用于临床。并且,该篇论文还提供了原理证明:利用iPS细胞技术结合TALEN或CRISPR可以治疗DMD。现在该研究小组的目标是将这一方案扩展到其他疾病。第一作者Lisa Li解释说:“我们证实了TALEN和CRISPR可用来纠正DMD基因突变。我希望可以将这些核酸酶应用于纠正其他遗传疾病如点突变一类的突变。”
转自:http://www.360zhyx.com/Home-Research-index-rid-32697.shtml
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