英国伦敦患白血病的1岁大女婴理查德兹(Layla Richards)(图片来源:英国媒体)
法新社11月6日报道称,医生们5日称,一名一岁大的英国女孩成为世界上首个用“定制”免疫细胞逆转癌症的患者。
莱拉·理查兹患有白血病,但在伦敦大奥蒙德街医院的科学家们使用一种新的基因编辑技术后被治愈。这种技术通过控制细胞战胜了这种疾病。
大奥蒙德街医院骨髓移植负责人和莱拉的主治医生保罗·维伊斯教授说:“这是首次使用这种治疗方法,我们并不知道是否以及何时会奏效,所以当治疗成功后,我们欣喜若狂。”
“她的白血病非常严重,能有这样的结果几乎是一个奇迹。”
这名婴儿在只有14周大的时候被确诊患有急性淋巴细胞白血病,这是儿童白血病最常见的类型。她接受了化疗和骨髓移植,但病情复发,医生告诉她的父母考虑保守的临终照顾。
于是这个家庭接受了该医院还在研究中的实验性疗法,医生修改了一名健康捐赠者提供的T细胞,这样就能找出并治愈抗药性白血病。
莱拉被注射了少计量的基因改造细胞,也就是UCART19细胞。几周后,会诊医生告诉她的父母,治疗奏效了。
医生强调,这种实验性技术只使用了一次,其结果还需要得到复制,但这种技术可能有非常好的前景。
儿童健康研究所细胞和基因学教授、大奥蒙德街医院免疫学家瓦西姆·卡西姆说:“我们只在一名非常坚强的小女孩身上用过这个疗法,我们不能轻易地宣称它适合所有孩子。”
他说:“但这是基因工程技术应用的里程碑,在这个孩子身上产生的效果令人震惊。如果能够复制,它就可能意味着在治疗白血病和其他癌症方面的重大进步。”科学家团队相信,疗法于其他癌症及遗传病身上同样有效,预料于下年初进行临床实验。
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