腺相关病毒属微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游两个开放读码框架(ORF),位于分别由 145 个核苷 酸组成的2 个反向末端重复序列(ITR)之间。
基因组中有 3 个启动子(P5、P19 和 P40) 和 2 个开放阅读框(ORF),rep 和 cap,如图 1 所示。rep 编码 4 个重叠的多功能蛋白,即 Rep78、Rep68、Rep52 和 Rep40,其中 Rep78 与 Rep68 参与 AAV 的复制与整合,Rep52 和 Rep40 具有解螺旋 酶和 ATP 酶活性,与 Rep78、Rep68 共同参与单链基因组的复制;cap 编码的 VP1、 VP2、VP3是装配成完整病毒所需要的衣壳蛋白,它们在 AAV 病毒整合、复制和装 配中起重要作用。
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