近年来，rAAV 已有效转导了肝脏、肺脏、脑、肌肉、视网膜、血管内皮等多种组织器官，所用的动物模型包括小鼠、大鼠、豚鼠、兔、狗、猪、恒河猴、非洲绿猴及狒狒等，表明了这种载体在宿主范围上的广泛性。这对于rAAV用于人体基因治疗无疑具有积极的意义。
截止到1999年8月，已向美国NIH申报的基因治疗临床方案中，只有6项是用rAAV作载体的，其中，治疗囊性纤维化4项，治疗肌营养不良1项，治疗血友病B 1项。我们认为造成rAAV未能更多地进入临床试验的原因大致有两个，一个是rAAV大规模制备和纯化方法尚未完全成熟，另一个原因是目前通过的临床方案中治疗肿瘤的占多数，而rAAV的表达特点决定了它的优势在于治疗遗传性疾病和一些目前难以治愈的慢性疾病。事实上，越来越多的疾病已被列为用rAAV进行基因治疗的候选对象，很多实验室都正在进行这方面的体外、体内实验。
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