用rAAV对糖尿病进行基因治疗的策略包括转导胰岛素基因(Sugiyama et al. 1997)以及II型前胰岛素原基因(Shah et al. 1999)，转导的靶细胞包括肝脏细胞、肌肉细胞及造血干细胞。
视网膜疾病
视网膜色素上皮细胞层功能的缺失会引起诸如视网膜退变等各种疾病。携带报告基因的rAAV可在大鼠体内有效转导视网膜色素上皮细胞(Rolling F et al. 1999)，为这类疾病的基因治疗打下了基础。
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