主要是采用rAAV携带反义基因的策略进行，要阻断的基因包括血管紧张素1型受体基因(Mohuczy et al. 1999)、血管紧张素原基因(Tang et al. 1999)等。
腺病毒包装之慢性难治性疾病肿瘤
用rAAV对肿瘤进行基因治疗的策略包括自杀基因(HSV-tk, CD)治疗、抑癌基因(p53)转导、用反义血管内皮细胞生长因子(VEGF)抑制血管增生、免疫基因治疗等。
其它
用rAAV携带促红细胞生成素(EPO)基因可用于肾性贫血的基因治疗;携带生长激素基因可用于侏儒症的基因治疗，二者的表达都需要严格的调控。目前已报道了两种调控系统控制这两种蛋白的表达，虽然在动物体内实验中取得了较好的效果，但要用于人体，尚需进一步的研究。
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