肝脏的基因治疗策略通常是“增加基因”,通过导入正常的基因,代替缺陷或缺失的内源基因起到治疗作用。如苯丙酮尿症、酪氨酸血症、Wilson′s 病和LDL受体缺陷症等。Nguyen 等证实了来源于第三代HIV-1 载体能够有效的控制传递、整合、稳定表达转基因进入人原代肝细胞。可以预计,利用慢病毒载体来介导治疗基因进入肝细胞内,将起到一定疗效。
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