最近,用HIV-1载体进行了尝试,动物实验表明,导入CFTR 基因后囊性纤维化(CF)缺陷可被纠正。但同时也发现,HIV-1 载体转导分化中的呼吸道上皮细胞效果较好,而对完全分化的上皮细胞的转导效率则非常低。目前尚不完全清楚转导受限的机制。色素性视网膜炎是一种遗传性的进行性视网膜退变,症状包括视野进行性减小、夜盲、视网膜色素沉着等。研究发现, 将视杆细胞cGMP磷酸二酯酶-γ亚单位基因导入感光细胞,有可能纠正视网膜退变。由于成熟的视网膜细胞绝大部分为终末分化细胞,在选用载体系统上受到很大限制,慢病毒载体以其转导非分裂期细胞的能力,给该疾病的治疗带来了希望。
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