解答:有AAV的总包装容量是4.7 kb,载体中ITRs(两个ITR共290 bp)+hCMV(约750 bp)+polyA(约150 bp)约1200bp,所以如果用AAV包装载体,目的基因长度要求不超过3.5 kb。
相对应慢病毒目的基因长度不超过5kb,腺病毒载体目的基因长度要求不超过8kb。
试验需要多少总量的AAV载体?
解答:AAV介导外源基因的基因治疗研究一般分为体外培养细胞试验(体外试验)和动物试验(体内试验)两部分。根据我们的经验需要AAV的病毒量总量约为5×1012v.g.(一般AAV动物实验低、中、高剂量组用药量分别为1011、1012、1013v.g./kg左右)。
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