2017年5月23日讯/生物谷BIOON/---最近一项小型的临床实验结果表明：通过向老年性黄斑变性患者的眼部注射一种类似普通感冒病毒的病毒颗粒，能够阻断这一疾病的恶化。

当然，这一实验结果还需要在更大规模的患者群体中加以验证，但早期的信号表明单剂量的工程化病毒就能够唤醒机体的免疫系统，从而清除那些引发失明的液体物质。

该研究是由来自约翰霍普金斯大学的研究者们主导完成的。他们靶向的是AMD患者体内一种叫做VEGF的蛋白质。该蛋白质的过度活化会引发视网膜底部的血管增生，从而导致血液与组织液浸润入眼部。这些液体会引发光感视网膜细胞的永久性损伤甚至死亡，从而导致患者的视觉中枢出现盲点。

虽然目前已经有了针对这种AMD疾病的治疗方法，但这种疗法需要每个月向眼睛中注射药物。因此，患者们要想保持视觉的正常，就需要每月接受痛苦的眼部注射。此外，这种方法还有很多负面效应，例如眼部感染以及中风的发生。

而来自约翰霍普金斯大学的研究者们开发出的这一疗法则有希望在单次注射之后永久性地阻断疾病的恶化。

这一临床I期试验囊括了19名患者，年龄50岁以上，均患有湿性AMD疾病。

研究者们将患者分为5组，接受不同剂量的病毒载体AAV2的注射。这一病毒载体是由普通感冒病毒改造形成的，能够穿透患者的视网膜细胞并释放一类基因，用于表达Sflt01蛋白。

"当病毒释放基因之后，被感染的细胞将开始分泌SFLT01蛋白，该蛋白能够结合VEGF并阻止血管的异常增生"。

此前研究表明SFLT01能够抑制VEGF的活性，但直到现在科学家们还难以使机体自发地产生该蛋白，因此目前的常规疗法是通过体外注射sFLT01使VEGF的活性停留在基底水平。

在该实验中，前三组患者给予了低剂量的AAV2病毒，治疗后没有出现明显的副作用，而最后两组接受了高剂量的病毒，也没有出现严重的负面效应。

在19名患者中，有8名对这一疗法没有明显的反应，剩下11名患者中有四名病情出现了明显的好转，还有两名患者眼部的积液也有了明显的减少。剩下的5名患者则没有那么幸运：他们没有出现明显的视觉好转。不过研究者们发现这些患者体内出现了针对AAV2的抗体，这有可能是治疗效果不佳的原因。

相关结果发表在《theLancet》杂志上。（生物谷Bioon.com）

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资讯出处：Scientists Have Reversed Age-Related Blindness by Deliberately Infecting Eyes With a Virus

原始出处：Jeffrey S Heier et al.Intravitreous injection of AAV2-sFLT01 in patients with advanced neovascular age-related macular degeneration: a phase 1, open-label trial.the lancet.DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30979-0