昨日,Novartis(诺华)CAR-T疗法(CTL019)通过FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)全票推荐的消息让整个生物医药界为之震动。如果其通过FDA最终审批,那么CTL019就将成为全球首款上市的CAR-T疗法。
人类与癌症的搏斗持续了近千年,从最初面对癌症的束手无策到现在的化疗、放疗、靶向药物等多种治疗手段,可以说人类在战胜癌症的道路上前进了一大步。然而,由于癌症的复杂性,使其直到今天依然是威胁人类健康的一大杀手。而随着包括CAR-T在内的新型免疫疗法的出现,人类最终战争癌症将不再遥远。
揭开CAR-T疗法的神秘面纱
CAR-T疗法和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但不同的是,这是一种细胞疗法,而不是一种药。以CAR-T为代表的免疫细胞治疗技术在2013年被科学杂志评为十大科技突破之首。
CAR-T疗法全称叫做嵌合抗原受体T细胞靶向免疫治疗法,它是采集人体自身免疫细胞,经过基因修饰、体外培养,使其数量成千倍增多,靶向性杀伤功能增强,然后再回输到人体来杀灭血液及组织中的肿瘤细胞、突变的细胞,打破肿瘤的免疫逃逸,激活和增强机体的免疫能力的方法。
CAR-T细胞的生产和治疗主要有以下几个步骤:
1、白细胞分离:将病人的T细胞从外周血中分离出来;
2、T细胞活化:使用抗体包被的磁珠(人工树突状细胞)来激活T细胞;
3、转染:在体外对T细胞进行基因改造,使其表达嵌合抗原受体;
4、扩增:基因修饰过的T细胞在体外扩增;
5、化疗:在T细胞回输之前对病人进行化疗预处理;
6、回输:将基因修饰过的T细胞回输入病人体内
CAR-T疗法的研究应用现状
CAR-T是一个出现了很多年,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法,其发展也经历了一个曲折的过程,经过不断深入的CAR-T细胞研究,在多方面取得了明显的进展并推动了这一技术走向最终的临床应用。此外,诸如Kite、诺华以及Juno等等多家公司纷纷聚焦于CAR-T领域的研发,未来应用及市场前景广阔,已产生了包括Kite的KTE-C19、Juno的JCAR017以及刚刚获得推荐的诺华的CTL019等多种关于CAR-T疗法的研究成果。
CAR-T疗法先驱Carl June教授在1999年来到美国费城的宾夕法尼亚大学进行癌症研究,2009年,宾夕法尼亚大学批准Carl June博士的研究团队启动了表达抗-CD19嵌合抗原受体(CAR-T19)的自体T细胞治疗的试验性临床研究。
Carl June教授
许多人正因为CAR-T疗法而受益
2012年,年轻的女孩艾米丽在急性淋巴性白血病两次复发后,病情危急。Grupp医生向她的父母建议了诺华的细胞疗法。六岁的艾米丽•怀特海德(Emily Whitehead)在生命垂危之际,成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。经一段时间治疗后,检测结果显示,她体内的癌细胞完全消失。
艾米丽和父亲(图片来源:华盛顿邮报)
2015年,患有十分严重的白血病的仅1岁的英国女婴蕾拉·理查兹接受了CAR-T细胞治疗。她,在其他治疗方式均告失败后,医生给她注射了5000万个经过基因改造的T细胞,用以追踪和杀死她体内的癌细胞。最终,蕾拉的白血病“消失”了。
Fred Hutch的细胞免疫治疗医学主任David Maloney博士使用CAR-T疗法对温哥华的一名淋巴瘤患者Ken Shefveland进行了治疗,一个月之后,这位温哥华癌症患者的体内已经找不到任何淋巴瘤的迹象了。随着CAR-T疗法研究及临床试验的逐步深入,已经有许多患者因此而受益。
未来CAR-T领域的发展
目前,CAR-T细胞疗法在血液癌的治疗中已经取得惊人的效果,尤其是针对B细胞急性淋巴细胞白血病患者的初期缓解率可以达到90%左右。研究人员也在积极设计开发新型的CAR-T疗法,期望在其他血液肿瘤以及实体瘤中发挥类似疗效。目前,CAR-T疗法治疗肝癌、肺癌、前列腺癌等一系列的针对实体瘤及其他血液肿瘤的临床试验正在进行,希望随着研究的不断加速,科学家们将开发出更加安全以及有效的CAR-T疗法,为更多患者带去生命的希望。
CAR-T疗法的出现给癌症的治疗带来了新的曙光,随着越来越多的企业加入到这一领域的研发以及相关产业政策的利好,未来这一技术的发展成果将造福于广大的患者,并为人类最终战胜癌症提供强有力的支持。
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