腺相关病毒也存在局限性，比如生产病毒的过程繁琐，基因表达有明显的“滞后性”等缺点。总体上rAAV 基因重组药物的临床研究仍处于初始阶段，除了免疫原性、安全性外，如何实现转染细胞的靶向性，如何有效调控目的基因的表达，如何提高转染效率、表达效率、基因持久表达、目的基因包装容量，如何解决rAAV 基因重组药物的制剂学技术、药代动力学等都是临床应用需要解决的问题。
由于在孩童时期，AAV感染较为常见，导致很多人存在AAV获得性免疫，带有AAV中和抗体影响AAV基因治疗的效率，因此目前一种新血清型AAV 载体出现--bAAV。除了腺相关病毒的局限性是目前存在的一大问题以外，何时进行基因干预也是亟待解决的问题。
有学者提出一下几点，与大家分享
1.毛细胞纤毛损伤阶段是基因治疗的最好时机，通过完全修复或纤毛再生达到功能的完全或部分恢复;
2.内耳毛细胞虽有损伤但没有坏死，支持细胞和神经纤维基本正常，所以有恢复形态和功能的机会，这个阶段导入基因应该有效，是基因治疗的最关键时机;
3.毛细胞严重损伤但支持细胞尚存，是毛细胞再生的抢救阶段。
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