腺相关病毒(AAV)是一类细小病毒,基因组为单链DNA,其增殖复制需要腺病毒或疱疹病毒的辅助。绝大多数重组AAV不会整合到基因组上,而是形成伴随体(episome)存在于细胞核中,实现长期表达,因此AAV是一种安全、持久、高效的基因操作工具。广泛应用于神经系统、眼科、心脏、肝脏、肺等研究。
腺相关病毒作为载体的优势:
宿主细胞范围广: 能感染分裂期和非分裂期细胞 ,而且对免疫细胞有较强的感染能力。
长期的基因表达能力:重组AAV 能保存于宿主细胞中,尤其在终末分化的细胞中保持长期的基因转录表达能力。
低免疫原性:AAV 对抗体呈递细胞感染(APC)较弱,因此引发的免疫反应较弱;
良好的体内扩散性能:AAV 体积小滴度高,可以高效的在体内进行扩散。
较高的生物安全级别:AAV 是天然缺陷型病毒,目前还没有发现它和任何的人类疾病有关联。
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